研究者・科学者は多くの化合物の中から薬の元となる成分を見つけ、薬となるだけの価値が あるかを調べる。

動物において、薬の安全性、効き目などを調べる。
（その他にも吸収、排泄、薬の安定性などを調査）

3段階に分けて、薬の用法、用量、効果及び安全性を評価する。

一般に少数の健康な成人においての治験

• 人に対して有効な量を推定
• その安全性や薬の体内への吸収・分布・代謝・排泄などを調べる。

少数の患者においての治験

• 病気を治す効果があるか
• どの程度の量で
• どのような使い方をするのがよいか
• 薬の安全性などを調べる。

多数の患者においての治験

• 薬の安全性
• 薬の有効性
• 使い方(用量・服用時間・投与間隔)の最終確認を行う。

薬を開発している製薬会社がすべてのデータをまとめ、厚生労働省に申請。公平かつ厳正な審査を経て承認されると治験薬は販売可能な薬となる。

製薬会社は市販後も薬の有効性、安全性を確認することが義務付けられている。そのため市販後も更なる調査が行われる。